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6月5日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，诺华制药申请的盐酸伊普可泮胶囊（iptacopan）拟纳入优先审评，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。根据公开资料，该药是诺华在研的一款潜在“first-in-class”（同类首创）口服补体途径因子B的抑制剂iptacopan（LNP023），此前曾被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗PNH。

CDE官网显示，盐酸伊普可泮胶囊拟纳入优先审评，依据范围为：“（一）临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”以及“（四）纳入突破性治疗药物程序的药品”。

PNH是一种由补体介导的罕见血液疾病，已被收录入《第一批罕见病目录》中。临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。抗补体C5疗法是既往国际公认的PNH标准治疗，但在抗C5治疗后，仍有大部分患者有残留贫血、疲乏和输血依赖，严重影响生活质量。

据诺华此前介绍，iptacopan是其研发的首个靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂。它作用于补体系统C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的治疗选择。目前该药已在全球多地开展临床试验，适应症涵盖C3肾小球病、阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血尿毒综合征等。

责编：谷雨微